創(chuàng)新藥上海落地 助“短腸人”擺脫長時段輸液苦楚
中新網(wǎng)上海12月2日電 (記者 陳靜)一名一歲多的寶寶2日在上海率先用上了新藥——注射用替度格魯肽(簡稱:替度格魯肽)。這意味著,這名被短腸綜合征(SBS)困擾的孩子將擺脫長時段輸液,出院后可回歸正常生活。
“寶寶是2023年8月出生,出生不到2個月就動了2次手術(shù),小腸只剩下35cm。出生到現(xiàn)在,因?yàn)槟c道營養(yǎng)支持治療,孩子住院達(dá)330多天?!焙⒆拥募胰水?dāng)日表示。
用于治療短腸綜合征(SBS)的替度格魯肽是消化領(lǐng)域創(chuàng)新藥,2024年2月在中國獲批,填補(bǔ)了短腸綜合征領(lǐng)域長期無可使用的腸康復(fù)治療藥物的空白。
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院小兒外科蔡威教授表示:“這張?zhí)幏綐?biāo)志著替度格魯肽實(shí)現(xiàn)了從博鰲到全國的‘可及’,其背后的‘中國速度’有力地推動了短腸綜合征疾病治療格局的轉(zhuǎn)變?!?table border=0 cellspacing=0 cellpadding=0 align=left class="adInContent">
短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后,腸道有效吸收面積顯著減少,殘存的功能性腸管不能維持患者的營養(yǎng)或兒童生長需求,出現(xiàn)以腹瀉、酸堿/水/電解質(zhì)紊亂以及營養(yǎng)吸收和代謝功能障礙為主的癥候群。正常成人的小腸約有3米-8.5米,而短腸綜合征患者的小腸長度往往小于2米,甚至不到1米。因此,短腸綜合征患者被稱為“短腸人”。
據(jù)了解,在腸道手術(shù)后,幾乎所有短腸綜合征患者都需要腸外營養(yǎng)支持(Parenteral Nutrition,PN)治療以維持和改善營養(yǎng)需求,尤其對于腸道適應(yīng)不完全的患者,可能需要終生依賴PN。據(jù)了解,長期PN支持治療,會引起嚴(yán)重的、可能危及生命的并發(fā)癥,且會在多個方面對生活質(zhì)量造成影響。事實(shí)上,替度格魯肽在中國獲批前,國內(nèi)短腸綜合征患者群體處于“缺乏有效藥物”的治療困境,因此往往只能長期依賴PN和靜脈輸注支持。
作為這名小寶寶的治療醫(yī)師,上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒消化營養(yǎng)科主任王瑩介紹,“此次接受治療的患者屬于超早早產(chǎn)兒,出生時的體重只有830g,生長發(fā)育也落后于同齡人,并伴隨腹瀉、脫水、發(fā)熱、感染、重度營養(yǎng)不良等多種癥狀。目前1歲多,體重只有6.66kg,身高只有64cm?!?/p>
據(jù)悉,多學(xué)科專家為孩子制定了診療方案。王瑩表示,從博鰲先行先試的患者用藥經(jīng)驗(yàn)來看,替度格魯肽可幫助他(她)擺脫長時段輸液,實(shí)現(xiàn)出院回歸正常生活。隨著替度格魯肽在臨床的應(yīng)用,將為更多的短腸綜合征患者及其家庭帶來新生希望。
據(jù)悉,替度格魯肽已進(jìn)入惠廈保、滬惠保、惠梧保、寧惠保、陜西全面健康保等17個省市惠民保。以上海為例,替度格魯肽被納入滬惠保國內(nèi)特定藥品目錄,被保險(xiǎn)人在上海市二級及以上醫(yī)院門診或上海市具備銷售藥品資質(zhì)的藥店經(jīng)??漆t(yī)生開具處方并購買使用藥品治療,最高可報(bào)銷藥費(fèi)達(dá)70%。
據(jù)悉,多層次的升級保障體系,從根本上減輕了患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),提升用藥可及性、依從性,讓創(chuàng)新藥物的使用不再遙不可及,讓越來越多人用得起藥。相關(guān)跨國藥企已啟動創(chuàng)新支付計(jì)劃。在此計(jì)劃下,如疊加滬惠保,最終符合條件的患者每個月自付在3000多元人民幣。(完)
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